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Distrofia muscular de becker

Li, P. et al., International Journal of Molecular Medicine, 2015

“Trasplante de Células Madre Mesenquimales del Cordón Umbilical para el tratamiento de la distrofia muscular de Becker en pacientes afectados de la misma familia”

La Distrofia Muscular de Becker (DMB) es una enfermedad hereditaria ligada al cromosoma X en la cual la producción de distrofina se ve afectada, similar a la distrofia muscular de Duchenne, solo que en ésta última la producción de distrofina es casi nula. La distrofina es una proteína que contribuye al soporte de la membrana celular de las células musculares. Cuando el gen de la distrofina carga una mutación, la proteína se codifica deficientemente y causa que las membranas de las células musculares se dañen constantemente. A largo plazo ocasiona atrofia muscular que da lugar a que el músculo se infiltre por grasa y tejido fibroso lo que previene futura regeneración y causa debilidad muscular. Los tratamientos para esta enfermedad son glucocorticoides que retardan la degeneración, pero se acompañan de efectos secundarios; además de terapia física y acondicionamiento que pueden mejorar la calidad de vida, pero no revierten el daño.

En este ensayo clínico se exploró el potencial de las Células Madre Mesenquimales del Cordón Umbilical (CMM-CU) para el tratamiento de la DMB dada la capacidad de estas células de diferenciarse hacia células miogénicas con morfología y propiedades mecánicas similares. El tratamiento fue aplicado a 3 miembros de una misma familia con síntomas de DMB (II2 y II3) de 46 y 42 años, respectivamente, con una aparición de la enfermedad entre los 12 y 15 años. Y un tercer integrante de la familia, III2, de 6 años que ya presentaba síntomas de DMB. Se evaluó la miodinamia de los 3 miembros, Índice de Barthel de actividades diarias, tamaño muscular basado en la circunferencia del miembro inferior y superior, síntomas y señales subjetivas, y niveles de creatinina quinasa (CK), deshidrogenasa láctica (DHL) e isoenzimas de CK. Los pacientes fueron evaluados anterior al tratamiento y en la semana 1, 3, 4 y 12 después del tratamiento Los tres pacientes recibieron por vía intravenosa 5 x107 CMM-CU en un lapso de 30 minutos (el paciente III2 recibió 3 x107 CMM-CU.

Los pacientes II2 y II3 mostraron aumento en la fuerza muscular de los miembros y aumento en el tamaño de los músculos. Los tres pacientes tuvieron aumento de la fuerza en general y apetito, además de que el paciente III2 gradualmente mejoró su andar hasta llegar a la normalidad a las 12 semanas. Cuando las membranas de las células musculares se dañan se libera la CK y DHL, estos valores se redujeron en los pacientes II2 y II3 comparadas con las mediciones antes del tratamiento. Sin embargo, el paciente III3 no mostró este descenso sino un aumento a partir de la semana 3 que continuo hasta la semana 12, la fuerza y tamaño en los músculos no se vio afectada. No hubo evidencia de regeneración muscular de las biopsias musculares tomadas en la semana 12.

Los autores sugieren que los resultados observados en los que los pacientes con DMB establecida tienen menos posibilidades de regeneración por una disminución de las células miosatelitales o precursores musculares que las CMM-CU reclutarían para promover la regeneración mediante los efectos tróficos conocidos de estas células. Existe también la posibilidad de que la cantidad de células utilizada sea sub-óptima para la distribución en todos los músculos afectados. Este tipo de tratamiento resultó seguro y factible dada la facilidad de expansión de las CMM-CU y las propiedades tróficas de estas células. Futuros ensayos clínicos son necesarios para evaluar el efecto en diferentes poblaciones con DMB.

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