Boletines médicos

Autismo

Dawson, G. et al, Stem Cells Translational Medicine. 2017

“Infusiones autólogas de Sangre del Cordón Umbilical son seguras y factibles en niños pequeños con Trastornos del Espectro Autista: Resultados de un ensayo clínico Fase 1 abierto unicéntrico"

En México 1 de cada 115 niños se encuentra dentro del espectro autista y a pesar de los avances que hay para diagnosticar y controlar ciertos síntomas del padecimiento, existen muy pocos tratamientos que ataquen el problema que los genera. Se cree que factores genéticos y ambientales pudieran contribuir a que un niño sea autista pero la patofisiología no se conoce por completo. Diferentes estudios reportan anormalidades en las funciones sinápticas del cerebro, anormalidades de la sustancia blanca y neuroinflamación; además se han observado alteraciones inmunes en los cerebros de los pacientes que pudieran estar afectadas debido a la sobre expresión de genes del sistema inmune, presencia de anticuerpos maternos hacia el tejido cerebral del feto, niveles anormales de citoquinas inflamatorios en el líquido cefalorraquídeo o incluso activación excesiva de la microglia. La Sangre del Cordón Umbilical (SCU) ha sido utilizada en ensayos preclínicos y se han observado modificaciones en las conexiones cerebrales y disminución en la inflamación. En ensayos clínicos también se ha observado un aumento en el Factor de Crecimiento Nervioso (NGF, por sus siglas en inglés) en el líquido cefalorraquídeo después deuna infusión de SCU en niños con autismo, además de mejoras en el comportamiento.

En este ensayo clínico, fase 1 abierto unicéntrico, investigadores de la Universidad de Duke se dieron a la tarea de evaluar si una infusión de SCU autóloga en niños autistas de entre 2 y 5 años era factible y bien tolerada. Evaluaron también con diferentes escalas y exámenes si existía una mejoría en el comportamiento de los 25 niños (21 niños y 4 niñas) tratados, que tuvieron un seguimiento de 12 meses. Los candidatos al tratamiento debían contar con una unidad de su SCU guardada que cumpliera con los criterios de calidad y conteos celulares para poder ser considerados, además de un diagnostico confirmado de autismo con IQ no verbal ≥35. El tratamiento consistió en una infusión de SCU autóloga con un promedio de 0.3 x105 células CD34+ por kg de peso del paciente en un lapso de 2 a 30 minutos. No se reportaron eventos adversos graves asociados a la infusión y fue bien tolerada por los pacientes.

Se realizaron evaluaciones previas al tratamiento y a los 6 y 12 meses. Interesantemente, encontraron que las mejorías observadas estaban correlacionadas a un mayor IQ no verbal pero no a la edad, a las dosis de células administradas o a las horas reportadas de estimulación. Uno de las escalas utilizadas llamada VABS-II es un reporte de los padres que mide la socialización, comunicación y comportamientos de adaptación. Según esta escala se encontró una mejoría significativa a los 6 meses que se mantuvo a los 12 meses, ésta se correlaciono con un mayor IQ no verbal (≥70). Las escalas CGI-S y CGI-I son escalas medidas por un médico y son utilizadas para evaluar la gravedad y cambio en gravedad de los síntomas centrales. Según la escala CGI-S cerca del 70% de los pacientes tenían una condición moderadamente severa o severa antes del tratamiento, y a los 6 meses únicamente 22.7% estaban en estas categorías. Según la escala CGI-I a los 6 meses 36.4% de los pacientes habían tenido una mejoría importante, sin embargo, a los 12 meses se observó que 2 pacientes habían ligeramente empeorado. De igual manera, las mejorías observadas en la escala CGI-I de los pacientes estaban correlacionadas con el IQ no verbal pretratamiento. La evaluación PDDBI reporta los síntomas según los padres, los resultados indicaron un cambio más importante durante los primeros tres meses después del tratamiento, sin cambios significativos después de los 3 meses. La otra evaluación utilizada llamada EQWPVT es una escala evaluada por un médico y consiste en la habilidad de relacionar una palabra hablada con una imagen, se encontró una mejoría en el 68% de los pacientes entre los 6 y 12 meses, también relacionado a un mayor IQ no verbal. Además de estas escalas se sometieron a los niños a resonancias magnéticas (resultados no reportados en este artículo) y a un examen computarizado que rastrea el movimiento de los ojos ante estímulos visuales en una pantalla y evalúa la atención que presta el paciente hacia los ojos, boca, cara, cuerpo y a la actriz. Durante este examen se observó un 20% de incremento en el interés del niño de enfocarse en los ojos de la actriz, sin cambios significativos de atención hacia los otros objetivos.

Los resultados son alentadores y un ensayo clínico fase II, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado ya está en proceso para evaluar los efectos de la SCU en niños con autismo de una manera más confiable y comprobar que los resultados observados durante esta fase I no sean únicamente efecto del desarrollo natural de estos niños.

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